药品作为一种特殊商品，直接关系百姓的身体健康和生命安全。针对严重危害我国百姓健康的重大疾病，我国于2008年启动了重大新药创制国家科技重大专项(后简称新药创制专项)，研制疗效好、副作用小、价格合理的药品，推动了我国医药产业实现由仿制为主向自主创新为主的跨越发展。重大专项是我国科技工作的重中之重，截至2017年，已累计立项1777项，中央财政经费投入约155亿元。
2017年2月，在国家科技重大专项重大新药创制专项新闻发布会上，新药创制专项实施管理办公室主任、原国家卫生计生委科教司司长秦怀金介绍，该专项建立了行政和技术两条线，职责明确、协同推进的管理体系。技术层面由以中国工程院院士桑国卫为组长的20余名专家负责，为科技部等10个部门联合组成的领导小组提供了强有力的技术支撑。
自主研发磷酸奥司他韦胶囊、颗粒剂和帕拉米韦三水合物注射液，形成了全球品种最完善的流感药物防控体系，在最短时间内生产出满足疫情所需供应量，为近年来历次流感疫情防控提供了重要保障。针对恶性肿瘤等严重危害人民健康的10类疾病，成功研发一批新药品种，累计108个品种获得新药证书，是专项实施前的5倍。例如，我国第一个小分子靶向抗癌药埃克替尼打破了进口药垄断，通过国家药物价格谈判，促使同类进口药“易瑞沙”降价55%。
2018年5月，首个抗艾滋病新药“艾可宁”获得国家药监局批准I类新药证书，实现了我国抗艾滋病新药零突破，该药具有全新的分子作用机制，拥有全球原创知识产权，并将引领全球长效治疗的新趋势。截至2017年8月，专项支持54个品种被纳入国家医保目录，占获得新药证书品种总数的57%。其中包括42个化学药，5个治疗用生物药和7个中药。
根据千讯咨询发布的《药品市场发展研究及投资前景报告》显示，近年来，新药创制专项布局了10个国家新药创制综合技术平台，强化技术攻关，突出研发服务，同时探索体制机制改革，形成了以科研院所和高校为主的源头创新，以企业为主的技术创新，上中下游紧密结合、政产学研用深度融合的网格化创新体系。该专项累计为高校、院所和企业提供了4514项候选药物筛选、药效评价、药物分析和安评等技术服务，合同金额达20.18亿元，实现270项成果转让和技术转让，转让金额达46亿元。
新药研发涉及各个学科，环节多、周期长，创新活动复杂，从靶标确定到产品开发上市的全链条研发过程中，药物非临床安全评价(GLP)是新药研发必要阶段中极其重要的一环。“2008年新药创制重大专项启动实施以来，紧密围绕构建国家药物创新技术体系目标，重点部署支持了一批GLP平台和相关的核心关键技术攻关。”新药创制专项技术总师桑国卫介绍，GLP平台核心实验室的面积在原有6万平方米的基础上，新增15万余平方米;新增仪器设备3000余台(套)，价值近3.6亿元;平台管理更加规范，评价技术水平已跻身国际先进行列。
与此同时，我国药物临床研究技术水平明显提升，8家临床试验机构(GCP)通过美国人体研究保护体系认证协会AAHRPP认证。专项重点支持的10家GCP平台近三年牵头中国区国际多中心临床试验共计102项，参与581项国际多中心试验，牵头国内多中心试验711项，开展188个首次人体试验，涉及癌症、糖尿病、自身免疫病等领域，多数为我国I类新药。
在新药创制专项引领下，国内医药研发投入和产业投资迅速增长。2015年，行业规模以上企业投入研发费用约450亿元，是2010年研发投入的4倍，近10年的复合增长超过30%。医药工业产值与利润增加值保持两位数增长，居各行业前列。主营收入超过百亿元的医药企业由专项实施前的两家增至2016年的19家。
一批创新型骨干企业研发能力显著提升，江苏恒瑞从单一化学药品种生产企业转型为覆盖化学药和生物药的多品种研发、生产创新型药企;浙江海正由原料药工厂转型为大生物制药集团。研发驱动型企业实现与国外药企共同开发或海外权益转让，近百个新药开展欧美临床试验，10个品种已进入III期临床;信达生物与美国礼来公司达成海外市场权益转让协议共计33亿美元。
据桑国卫介绍，“十三五”期间，新药创制专项将继续围绕出新药、保安全的战略需求，针对当前国内药物毒理学我们还存在的薄弱环节，制定一系列引导政策，进一步量化考评体系，全面提升我国GLP平台的创新能力和国际竞争力，使其充分发挥对新药研发创新链的引领式服务，为保障用药安全和我国创新药物进入国际第一梯队而做出最大努力。