全国统一热线:400-650-6508 
经济资讯
  • 与千讯通过QQ交流与千讯通过QQ交流
您当前的位置:千讯行业研究 >> 行业资讯 >> 医疗医药保健 >> 正文

新型碱基编辑器有望治疗遗传疾病

作者:千讯咨询  来源:本站整理  发布时间:2018-10-10 16:54:35    http://www.qianinfo.com  

千讯咨询发布的《中国苯丙氨酸市场发展研究及投资前景报告》了解,新生儿的父母可能都了解一种称为苯丙酮尿症(phenylketonuria)的代谢障碍。在瑞士,所有新生儿都会接受这种遗传疾病的筛查。经发现患有苯丙酮尿症的儿童需要吃特殊饮食,这样苯丙氨酸就不会在体内堆积。过量的苯丙氨酸会迟滞精神和运动发育。如果这种遗传疾病不及时加以治疗的话,儿童可能会遭受严重的精神残疾。

这种代谢障碍的病因是编码苯丙氨酸羟化酶(phenylalaninehydroxylase,Pah)的基因发生突变。这种由肝细胞产生的酶代谢苯丙氨酸。这种代谢障碍是一种“常染色体隐性”遗传疾病:儿童如果从母亲那里遗传一个突变基因拷贝和从父亲那里遗传一个突变基因拷贝,那么就会患上这种疾病。到目前为止,这种疾病仍然是无法治愈的。

改进的CRISPR/Cas9系统

在一项新的研究中,来自瑞士苏黎世联邦理工学院和苏黎世大学的研究人员利用一种方法纠正肝细胞中的两个突变基因拷贝,从而治愈这种疾病。他们取得成功,至少是在小鼠体内。相关研究结果发表在2018年10月的NatureMedicine期刊上,论文标题为“Treatmentofametabolicliverdiseasebyinvivogenomebaseeditinginadultmice”。论文通信作者为苏黎世联邦理工学院的GeraldSchwank教授。

在利用一种酶加以强化的CRISPR/Cas9系统的帮助下,这些研究人员改变了成年小鼠中这两个突变基因拷贝中的碱基序列。这些经过校正的肝细胞能够产生功能性的Pah酶,这些小鼠所患的这种疾病被治愈了。

这种由胞苷脱氨酶(cytidinedeaminase)加以强化的CRISPR/Cas9系统结合到这两个需要被校正的基因拷贝上,并且在局部打开DNA双链。胞苷脱氨酶将致病性的DNA碱基对C-G转化为健康人体内对应基因组位点上存在的碱基对T-A。这能够校正Pah酶编码基因中的DNA碱基错误。

在传统的CRISPR/Cas编辑中,诱导DNA双链断裂是基因组编辑的核心要素。双链DNA在一个确定的位点上被切割,随后细胞试图通过多种机制修复这种切割。如果将一种外源性的匹配DNA序列导入到细胞中,那么它能够让一种特定的修复机制精确地修复特定的基因序列。问题在于大多数人细胞主要使用其他的DNA修复机制,这些修复机制会产生额外的不想要的突变。

更高效的基因组编辑

这些研究人员意识到这种新的基因组编辑工具比传统的CRISPR/Cas9方法更有效:在小鼠肝脏中,高达60%的所有突变基因拷贝得到校正。这导致苯丙氨酸浓度降至正常水平,并且在利用这种基因组编辑工具治疗后,这些小鼠不再显示这种代谢障碍的任何迹象。

为了将编码这种新型基因组编辑工具的遗传密码转移到肝细胞中,这些研究人员将所需的基因导入到腺相关病毒(AAV)中,随后将AAV病毒注射到小鼠的血液中。这种病毒感染肝细胞,从而将编码这种基因组编辑工具的基因导入到肝细胞中。

治愈其他的代谢疾病

Schwank说,“这种方法在人体中具有很大的应用潜力。”然而,这项研究仅是首个概念验证。还需在其他动物模型中开展临床前研究以便测试这种新型基因组编辑工具在人体中使用时的功效和安全性。

之前的基因组编辑方法在动物中直接校正靶突变方面仅取得了有限的成功。Schwank解释道,在此之前,科学家们在成年小鼠肝脏中取得的校正率仅为百分之几而已。“在这项新的研究中,我们实现的编辑率提高了好几倍---到目前为止还没有人能够做到这一点。”

Schwank认为这种新型基因组编辑工具的风险是较低的。在小鼠模型中应用这种编辑工具后,这些研究人员寻找了脱靶突变,即在不应该发生突变的位点发生了突变。但是,他们没有找到任何脱靶突变。Schwank希望在后续研究中更仔细地研究这一点。Schwank强调道,“人体肝脏由数十亿个细胞组成。在这些细胞中,我们都不想诱导任何可能导致癌症的突变。”还需要进行测试以便确定这些研究人员使用AAV病毒作为编码这种编辑工具的基因的载体是否会引起任何不良反应。

相关研究报告

苯丙氨酸项目可行性研究报告

中国苯丙氨酸行业发展趋势分析预测报告

中国苯丙氨酸行业发展研究报告

 最新研究报告
 联系千讯
全国统一热线:400-650-6508
              010-58672576 / 81
传  真:010-58673836
联系人:朱经理 韩小姐 刘小姐
邮  箱:wang@qianinfo.com
地  址:中国·北京市朝阳区东三环南路58号
        富顿中心A0311
邮  编:100022
 支付方式
1.人民币账户
户  名:千讯(北京)信息咨询有限公司
账  号:0200 0010 0906 7142 925
开户行:工商银行北京东四南支行
2.USD Account(美元账户)
Account Name:
Beijing Qianxun Consulting Co.,Ltd.

Account No.: 0200 0010 0911 2002 069
Bank: ICBC Beijing Municipal Branch Dong Si Nan Sub-Branch
Address: No.147 Dongsi South St. Beijing, China
Zip Code: 100010
Swift Code: ICBKCNBJBJM
四川大学
上海同济大学
河南科技大学
东北大学
中国银行
国家开发银行
中国工商银行
中国农业银行
中联重科
丰田汽车
徐工集团
深圳万讯自控股份有限公司
中际重工技术合作有限公司
中达电通股份有限公司
丹佛斯(天津)有限公司
伊萨焊接切割器材(上海)有限公司
四川自贡红光输送机械制造有限公司
唐山中厚板材有限公司
佛山市德远电子
云南锡业集团
粤海控股集团
微软(中国)有限公司
悦达集团
华南家电研究院
山西武圣铝业有限公司
通用香港资本公司
上海黄金搭档生物科技有限公司
博斯(上海)管理咨询有限公司
上海恬讯机电科技有限公司
上海艾丽火赞广告有限公司
上海零点远景投资管理咨询有限公司
上海梅高创意咨询有限公司
上海吴越资产管理有限公司
上海鸥江集团有限公司
上海通和企业咨询有限公司
山东开来投资
华帝
广东信源集团
中国乐凯胶片集团公司
中粮集团(战略部)
广州得勤信息咨询
国营江河化工厂
广州市中联实业有限公司
北京市智维律师事务所
上海而安贸易发展有限公司
邵武市鑫森碳业有限公司
伊犁麦斯特碳化硅制品有限公司
深圳市双剑破局营销策划有限公司
上海华然投资咨询有限公司
内蒙古先行品牌策略有限责任公司
河南黄国粮业有限公司
山西远识再生资源技术研究院
福建省嘉记食品有限公司
常州纺兴精密机械有限公司
陕西华澳矿业有限公司
山东开来投资有限公司
上海泰群商业信息咨询有限公司
北京风之力广告有限公司
杰克控股有限公司
北京创意坊科技有限公司
北京亚维世华经贸有限公司
石家庄双联化工有限责任公司
南京能益节能科技有限公司
瀚瑞森悬架贸易(上海)有限责任公司
上海黄金搭档生物科技有限公司
上海望新冲压件有限公司
中瑞创业投资基金管理有限公司
南宁世铁工贸有限责任公司
庆安集团有限公司
西卡(中国)建筑材料有限公司
西卡中国上海分公司
福州凯福房地产开发有限公司
浙江舜宇光学有限公司
北京碧水源澳维净科技有限公司
山西万里物质能源发展有限公司
福建上润精密仪器有限公司
博爱新开源制药股份有限公司
青岛爱地车辆制造有限公司
深圳时代纵横咨询管理有限公司
四川成都青羊龙环种植口腔门诊部
四川仁智油田技术服务股份有限公司
青海省工程咨询中心
北京紫光泰和通环保技术有限公司
南京圭臬广告传媒有限公司
世纪创为投资有限公司
吉林市吉研高科技纤维有限责任公司
北京天正创智信息技术有限公司
宁波大风车教育器材有限公司
海宁市硖石雅凯针织制衣厂
上海华然投资咨询有限公司
北京胜利伟业印刷机械有限公司
广州市天地音响电子塑料有限公司
北京华信捷投资咨询有限责任公司
湖北太升包装有限公司
北京华达杰瑞生物技术有限公司
武汉远大制药集团
天津海达投资管理有限公司
北京市东城区卫生局
新疆大明畜牧业有限公司
北京信达智业管理咨询有限公司
湖北长江崇文国际文化交流股份有限公司
东方汽轮机有限公司树脂事业部
张家口中航液压装备有限责任公司
北京赛尔广告有限公司
深圳市蓝韵实业有限公司
上海简博市场研究有限公司
煤炭科学研究总院
潍坊胜达科技股份有限公司
北京万选通网络技术有限公司
山东瑞斯高创股份有限公司
深圳市海利科科技开发有限公司
乳源东阳光电化厂
株洲时代橡塑元件开发有限责任公司
莱阳鑫海矿业
湖北金鼓城置业有限公司
深圳市蓝韵实业有限公司
佛山市顺德大良优龙家电信息咨询服务部
法国埃斯汀公司上海代表处
博斯(上海)管理咨询有限公司
大连双迪生物科技有限公司
基快富食品(中国)有限公司
天津大沽精细化工有限公司
广州得勤信息咨询有限公司
烟台荏原空调设备有限公司
成都倍特期货经纪有限公司
深圳市优势智业广告有限公司
上海通和企业咨询有限公司
苏州濑谷金豪进出口贸易有限公司
深圳市榜样力量企业形象策划有限公司
北京东方雨虹防水技术股份有限公司
北京中诚信征信有限公司
东莞市科达机电设备有限公司
北京联合时代先锋企业管理顾问有限公司
北京联想投资顾问有限公司
桂林市邓少华企业管理顾问有限责任公司
河源市万润源油茶产业发展有限公司
山东博润实业有限公司
深圳市诚德来实业有限公司
杭州金鱼电器营销有限公司
大岩(上海)建筑材料有限公司
中粮集团(食品部)
大新银行(中国)有限公司
深圳市海洋王照明工程有限公司
成都卫士通信息产业股份有限公司
广西叁川经贸有限责任公司
佛山市顺德区五矿多尼尔房车产业有限公司
珠海市泽涛粘合制品有限公司
中诚融金投资有限公司
二十冶钢结构制造总厂
中国石油天然气集团第八建设有限公司
河南川东贸易有限公司
深圳市派高模业有限公司
广州市万绿达集团有限公司
中国建筑一局(集团)有限公司
张家港鲁本化工有限公司
孟州市华兴有限责任公司
北京风之力广告有限公司
苏州牧羊集团有限公司
北京中翰联合税务师事务所
珠海市泽涛粘合制品有限公司
湖州生力电子有限公司
网站地图 | 关于千讯 | 产品与服务 | 人员招聘 | 法律声明 | 友情链接 | 客户投诉 | 联系我们 | About Us