维护和增强儿童健康，是实施健康中国战略的重要组成部分。当前在我国儿童适宜的药品品种、剂型、规格不足，制药企业缺乏研发动力和生产积极性，不合理用药问题仍然存在，儿童用药问题面临严重挑战。3月31日，以儿童要用儿童药为主题、由中国医药峰会组委会、中国农工民主党中央生物技术与药学工作委员会、中国药理学会等主办，葵花药业集团有限公司等承办的2018中国儿童安全用药大会在京召开，与会专家学者及制药企业代表探讨我国儿童药如何取得突破的对策与路径。
我国儿童用药品严重不足。据中国医学科学院药物研究所杜冠华研究员介绍，我国儿童专用药物严重短缺，呈现“三少”特点：品种少、剂型少、规格少。据统计，我国国产药批文总数176652条，其中儿童用药只有3517条，占比仅1.99%(截止2016年6月);《国家基本药物目录》(2009年版)收载药品307个，其中儿童专用药只有1个中成药品种的1个剂型，到2012年版时也才增加到10个品种共13个剂型(化学药 1个品种的1个剂型，其他为中成药)。在剂型方面，美国儿童专用药品剂型有混悬剂干粉、溶液剂、糖浆剂、混悬剂、分散片、泡腾片、咀嚼片、刻痕片、微量口服粉末或颗粒等十来种，有效提高安全性、有效性和方便性，而我国儿童专用药品剂型只有颗粒剂、片剂、糖浆剂等少数几种，适合儿童用剂型较缺乏。
据全国工商联医药业商会提供的数据，我国现有药品制剂品种3500多个，而儿童药专用制剂只有60多种，占1.7%。据调查，2011~2013年北京市15家儿童医疗机构，儿童用药总计 6020种，其中儿童专用药仅45种，占 0.75%。
儿童作为一个特殊的用药群体，身体正处于发育阶段，各器官发育尚未成熟，对疾病的易感性、应激能力低，对药物反应不敏感，这些特点决定了儿童用药对药品用法用量有一些特殊的要求，儿童用药的缺乏将严重影响儿童疾病的防治，可能会延误疾病治疗，影响治疗效果;如果使用成人药物的话，则安全难以控制。据杜冠华介绍，我国儿童用药的不良反应发生率为12.9%，是成人的2倍。药源性疾病住院儿童约占总体住院儿童的1.46%，也是成人的2倍。明显高于国内成人的0.67%，也高于国外相关数据。
儿童药在临床使用情况不容乐观。综合多年课题研究与实际工作情况，首都医科大学附属北京儿童医院院长倪鑫认为儿童临床用药问题表现为“3+1”：适宜儿童制剂缺乏、说明书儿童用药信息缺乏、儿科用药指南和标准缺乏、临床用药供应不足四大问题。
根据千讯咨询发布的《儿童用药市场发展研究及投资前景报告》显示，由于儿科缺药，儿童用药只能使用成人药，低龄儿童由于药品剂型、规格不适宜，不得不拆分剂量。即使有药可用，却因为缺少儿童用药信息、缺少儿科用药标准和证据，临床上可能也用不好，不能保证疗效或者给药剂量不合适，造成儿童不合理用药、用药错误率等都高于成人。
尽管近些年儿童用药取得了阶段性成效，但倪鑫特别强调了低龄儿童用药问题尚未得到改善。由于缺乏适宜儿童用药的剂型与规格，儿科临床不得不手工分剂量给低龄儿童服用。医师根据公斤体重或者体表面积计算剂量，从早产儿、新生儿到各年龄段儿童剂量不同，一片药可能需要拆分十几个规格。这种手工拆分的药品剂量并不能保证准确性，也不能保证卫生学要求，治疗窗窄的药品存在过高剂量的风险，也有剂量不够不能保证疗效的可能，给临床用药带来风险。
据了解，北京儿童医院住院药房目前共有片剂、胶囊剂99种，其中需要分剂量使用的品种达78种，比例达78.8%。倪鑫说，国内儿童用药分剂量现象普遍存在，分剂量使用所带来的药物治疗安全隐患亟待解决。
儿童药除了剂型、规格短缺外，用药信息缺乏也是一个常见现象。北京儿童医院超说明书用药调查结果显示：药品说明书无儿童用法用量是儿科标签外用药的主要类型。这同其他文献报道相同。因此倪鑫认为，儿科超说明书用药更多的是无奈。儿童患者用药安全性和有效性得不到保证，造成用药风险较高。
根据国家统计局数据显示，截止2014年，我国儿童人口数为2.3亿人，占全国总人口的16.5%。患病儿童约占患病人口总数的20%。国家“重大新药创制”科技重大专项技术总师桑国卫院士表示，一方面我国儿童人口基数庞大，另一方面我国儿童医疗服务力量明显不足，儿童用药十分短缺。随着我国二孩政策全面实施，儿童占总人口的比例必将大幅度提升，儿童用药品种剂型规格匮乏的问题将日趋突出。